- REVeRT, pendekatan vektor AAV ganda berdasarkan trans-splicing mRNA, memungkinkan pengiriman gen yang lebih besar dari ukuran kemasan AAV biasa di berbagai jaringan
- Potensi untuk menangani penyakit warisan yang umum disebabkan oleh gen yang lebih besar seperti penyakit Stargardt
- Pengiriman modul CRISPR memungkinkan modulasi bidireksional dari beberapa gen
MUNICH, Jerman, 25 Oktober 2023 — ViGeneron GmbH (ViGeneron), perusahaan terapi gen generasi berikutnya, mengumumkan publikasi yang ditinjau sejawat di Nature Communications, yang memperlihatkan potensi teknologi vektor AAV ganda berbasis mRNA trans-splicing miliknya, REVeRT (REkonstitusi Via mRNA Trans-splicing). Data menunjukkan pengiriman gen yang lebih besar dari ukuran kemasan AAV biasa dengan efisiensi rekonstitusi tinggi, memungkinkan suplementasi gen atau pembatasan gen dan aktivasi transkripsi gen yang berbeda secara simultan.
Sedangkan vektor AAV terapeutik adalah metode paling efisien dan banyak digunakan untuk terapi gen saat ini, kapasitas genom kemasan rendah <5kb membatasi penggunaan vektor untuk ekspresi gen terapeutik yang lebih besar dan dengan demikian menimbulkan tantangan besar untuk pengembangan terapi gen baru. REVeRT, pendekatan inovatif dan fleksibel berbasis vektor AAV ganda, bertujuan untuk mengatasi kendala ini dengan memecahkan gen menjadi dua bagian dan memasukkannya ke dalam vektor AAV individual diikuti rekonstitusi melalui trans-splicing mRNA.
Para peneliti dalam makalah Nature Communications hari ini melaporkan bahwa REVeRT divalidasi baik in vitro maupun in vivo untuk rekonstitusi efisien gen terkait penyakit dan modul editing gen yang lebih besar dari 5kb. Teknologi REVeRT mencapai tingkat ekspresi yang tinggi dari gen tertentu tanpa menghasilkan protein asing sebagai produk samping, sehingga memitigasi kekhawatiran imunogenisitas potensial. REVeRT memungkinkan pemilihan fleksibel lokasi pemisahan dan dapat memanfaatkan berbagai serotipe AAV melalui berbagai rute administrasi, menunjukkan pengiriman yang efisien ke berbagai jaringan dan organ, termasuk mata, jantung dan otak.
Dalam model tikus penyakit Stargardt, para peneliti lebih lanjut menunjukkan ekspresi tinggi ABCA4, gen yang sering terlibat dalam penyakit retina warisan ini. Data eksperimental awal mendukung potensi peningkatan fungsi retina.
Dr. Caroline Man Xu, Co-pendiri dan CEO ViGeneron, mengatakan: “Data yang diterbitkan dalam makalah ini yang ditinjau sejawat menekankan potensi transformasional teknologi REVeRT kami dalam pengiriman gen besar secara efisien. Kami membuat kemajuan signifikan dengan pendekatan REVeRT dalam program Stargardt kami VG801, yang dijadwalkan memasuki uji klinis tahun depan, bersamaan dengan VG901 untuk Retinitis Pigmentosa. Ini menegaskan dedikasi kami untuk maju terapi gen generasi berikutnya dengan potensi untuk mengubah hidup pasien.”
Dr. Markus Kalousek, CBO ViGeneron, menambahkan: “Platform REVeRT memungkinkan kami menangani beberapa penyakit warisan yang paling umum, sering terkait dengan gen besar. Hal itu juga memungkinkan transaktivasi, teknologi berbasis CRISPR yang memiliki potensi untuk memodulasi beberapa gen apa pun dengan ukuran dalam penyakit genetik dan non-warisan. Kami sedang menjajaki kemitraan strategis di berbagai bidang penyakit untuk mempercepat pengiriman perawatan transformasional ini ke pasien.”
Tentang ViGeneron GmbH
ViGeneron didedikasikan untuk membawa inovasi terapi gen kepada mereka yang membutuhkan. Perusahaan ini maju dengan pipeline terapi gen miliknya untuk mengobati penyakit oftalmik, sementara bekerja sama dengan pemain biofarma utama dalam penyakit retina, SNS, kardiovaskular dan bidang penyakit lainnya. Tiga platform terapi gen generasi berikutnya ViGeneron diarahkan untuk mengatasi keterbatasan terapi gen berbasis vektor adeno-terkait (AAV) saat ini. Yang pertama, platform vektor vgAAV, memungkinkan efisiensi transduksi target sel yang unggul dan dirancang untuk mengatasi hambatan biologis, sehingga memungkinkan rute administrasi baru yang kurang invasif seperti intravitreal dan administrasi sistemik. Yang kedua, teknologi platform REVeRT (REkonstitusi Via mRNA Trans-splicing), memungkinkan rekonstitusi efisien gen besar (>5kb) di setiap jaringan yang dapat ditargetkan dengan kapsid tertentu. Ketiga, Transaktivasi AAV adalah platform terapi gen AAV berbasis CRISPR-Cas yang memungkinkan untuk mengatur satu atau beberapa gen secara in vivo dengan meningkatkan ekspresinya atau dengan knockout gen. ViGeneron yang dimiliki secara pribadi didirikan pada tahun 2017 oleh tim berpengalaman dalam teknologi vektor AAV dan program terapi gen oftalmik klinis dan berlokasi di Munich, Jerman. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.vigeneron.com.
| Kontak ViGeneron ViGeneron GmbH Dr. Caroline Man Xu Co-Pendiri dan CEO info@vigeneron.com |
Kontak Media ViGeneron MC Services AG Shaun Brown / Julia von Hummel phone: +49 (0)89 2102280 vigeneron@mc-services.eu |