FDA menyetujui Perawatan Baru untuk Hiperplasia Adrenal Kongenital “`

(SeaPRwire) –   SILVER SPRING, Md., 13 Desember 2024 — Hari ini, Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat menyetujui Crenessity (crinecerfont) untuk digunakan bersama dengan glukokortikoid (steroid) untuk mengontrol kadar androgen (hormon seperti testosteron) pada orang dewasa dan pasien anak berusia 4 tahun ke atas dengan hiperplasia adrenal kongenital klasik (CAH).

“Persetujuan hari ini memberikan kemajuan penting bagi pasien dengan hiperplasia adrenal kongenital klasik dan menyoroti komitmen FDA yang berkelanjutan untuk memajukan perawatan yang efektif dan aman untuk penyakit langka,” kata Theresa Kehoe M.D., direktur Divisi Endokrinologi Umum di Pusat Evaluasi dan Penelitian Obat FDA. “FDA akan terus bekerja sama dengan pasien, perusahaan farmasi, dan penyedia layanan kesehatan untuk mengatasi kebutuhan medis yang belum terpenuhi dari komunitas penyakit langka.”

Hiperplasia adrenal kongenital klasik adalah kondisi genetik langka yang memengaruhi kelenjar adrenal, yang memproduksi hormon seperti kortisol dan androgen. Pasien dengan CAH klasik tidak memproduksi kortisol yang cukup dan memproduksi terlalu banyak androgen. Pasien ini memerlukan dosis glukokortikoid tinggi (lebih dari yang biasanya dibutuhkan untuk mengganti kortisol yang kurang) karena glukokortikoid juga membantu mengurangi kadar androgen yang berlebih. Crenessity bekerja dengan mengurangi produksi androgen adrenal yang berlebihan, yang membantu mengurangi jumlah pengobatan glukokortikoid yang dibutuhkan.

Persetujuan Crenessity didasarkan pada dua uji coba acak, double-blind, terkontrol plasebo pada 182 orang dewasa dan 103 anak dengan CAH klasik. Dalam uji coba pertama, 122 orang dewasa menerima Crenessity dua kali sehari dan 60 orang menerima plasebo dua kali sehari selama 24 minggu. Setelah empat minggu pertama percobaan, dosis glukokortikoid dikurangi menjadi tingkat penggantian, kemudian disesuaikan berdasarkan kadar androstanediona, hormon androgen. Ukuran utama kemanjuran adalah perubahan dari dasar dalam dosis glukokortikoid harian total sambil mempertahankan kontrol androstanediona pada akhir uji coba. Kelompok yang menerima Crenessity mengurangi dosis glukokortikoid harian mereka sebesar 27% sambil mempertahankan kontrol kadar androstanediona, dibandingkan dengan pengurangan dosis glukokortikoid harian sebesar 10% pada kelompok yang menerima plasebo.

Dalam uji coba kedua, 69 pasien anak menerima Crenessity dua kali sehari dan 34 menerima plasebo dua kali sehari selama 28 minggu. Ukuran utama kemanjuran adalah perubahan dari dasar dalam androstanediona serum pada minggu ke-4. Kelompok yang menerima Crenessity mengalami pengurangan yang signifikan secara statistik dari dasar dalam androstanediona serum, dibandingkan dengan peningkatan rata-rata dari dasar pada kelompok plasebo. Pada akhir uji coba, pasien yang ditugaskan ke Crenessity mampu mengurangi dosis glukokortikoid harian mereka sebesar 18% sambil mempertahankan kontrol kadar androstanediona dibandingkan dengan peningkatan dosis glukokortikoid harian hampir 6% pada pasien yang ditugaskan ke plasebo.

Crenessity memiliki peringatan untuk insufisiensi adrenal akut atau krisis adrenal, yang dapat terjadi jika pasien dengan insufisiensi adrenal yang mendasarinya yang juga tidak menerima dosis terapi penggantian glukokortikoid yang memadai dalam situasi yang terkait dengan peningkatan kebutuhan kortisol (yaitu, “steroid dosis stres”). Crenessity tidak boleh dikonsumsi oleh pasien dengan hipersensitivitas terhadap bahan aktif Crenessity atau komponennya.

Karena Crenessity dimetabolisme oleh enzim spesifik, penggunaan Crenessity bersamaan dengan obat-obatan yang mengaktifkan enzim tersebut dapat menurunkan jumlah paparan Crenessity dan mengurangi kemanjuran Crenessity. Informasi tentang penyesuaian dosis yang direkomendasikan termasuk dalam informasi resep lengkap Crenessity.

Efek samping Crenessity yang paling umum pada orang dewasa meliputi kelelahan, pusing, dan artralgia (nyeri sendi). Untuk pasien anak, efek samping yang paling umum adalah sakit kepala, sakit perut, dan kelelahan.

FDA memberikan Crenessity , , dan penunjukan.

FDA memberikan persetujuan Crenessity kepada Neurocrine Biosciences, Inc.

Kontak Media: , 301-796-4540
Pertanyaan Konsumen:  atau 888-INFO-FDA

FDA, sebuah badan di dalam Departemen Kesehatan dan Layanan Kemanusiaan AS, melindungi kesehatan masyarakat dengan memastikan keamanan, kemanjuran, dan keamanan obat manusia dan hewan, vaksin dan produk biologis lainnya untuk penggunaan manusia, dan alat medis. Badan ini juga bertanggung jawab atas keamanan dan keamanan pasokan makanan negara kita, kosmetik, suplemen makanan, produk elektronik pemancar radiasi, dan untuk mengatur produk tembakau.

 

SUMBER U.S. Food and Drug Administration