Data Preklinis Baru Menunjukkan Potensi Terapi Gen IV Capsida untuk STXBP1-DEE dalam Mengoreksi Semua Manifestasi Penyakit “`

(SeaPRwire) –   Data yang akan ditampilkan sebagai presentasi lisan dan poster di Pertemuan Tahunan American Epilepsy Society 2024

THOUSAND OAKS, California, 6 Desember 2024 — Capsida Biotherapeutics (“Capsida”) hari ini mengumumkan data preklinis baru tentang CAP-002, kandidat terapi gen generasi berikutnya yang diberikan secara intravena (IV) pertama di kelasnya untuk ensefalopati perkembangan dan epilepsi (DEE) karena mutasi protein pengikat sintaxin 1 (STXBP1). Data baru pada primata non-manusia (NHP) dan sel manusia menunjukkan potensi CAP-002 untuk secara signifikan memperbaiki kejang, kelainan motorik, dan disabilitas perkembangan/intelektual pada pasien STXBP1-DEE. CAP-002 berada di jalur untuk memasuki klinik pada paruh pertama tahun 2025. Capsida baru-baru ini menyelesaikan pertemuan pra-IND dengan U.S. Food and Drug Administration (FDA) dan menerima Penunjukan Obat Yatim Piatu dari FDA untuk CAP-002.

Pada neuron manusia yang sakit in vitro, CAP-002 mengembalikan protein STXBP1 ke tingkat normal dan sepenuhnya memperbaiki aktivitas jaringan neuron. Pada NHP, CAP-002 yang diberikan secara intravena (IV) menunjukkan distribusi dan ekspresi di seluruh otak yang bergantung pada dosis, sementara membatasi efek pada jaringan di luar sasaran, seperti hati dan ganglia akar dorsal (DRG). Peningkatan STXBP1 yang bergantung pada dosis berkorelasi secara signifikan dengan studi farmakologi tikus preklinis yang telah menetapkan potensi untuk mengobati dan bahkan sepenuhnya memperbaiki penyakit melalui suplementasi gen. CAP-002 aman dan ditoleransi dengan baik, dengan penargetan hati 20x lebih rendah dan ekspresi DRG 143x lebih rendah dibandingkan dengan AAV9, tanpa temuan histopatologi yang merugikan.

“STXBP1-DEE adalah kondisi yang mengubah hidup bagi pasien dan keluarga mereka, dan tidak ada pengobatan yang disetujui,” kata Peter Anastasiou, Chief Executive Officer of Capsida Biotherapeutics. “Data baru ini menunjukkan potensi CAP-002 untuk secara aman mengatasi semua manifestasi penyakit, dan kami berharap dapat memajukan program ini ke klinik pada paruh pertama tahun 2025.”

Data ini akan ditampilkan dalam presentasi lisan dan poster di American Epilepsy Society (AES) 2024 Annual Meeting yang diadakan 6-10 Desember 2024 di Los Angeles, CA.

Detail Presentasi

Presentasi Lisan:

• Judul: Terapi Gen Sistemik dengan AAV yang Direkayasa Menunjukkan Keampuhan dan Keamanan Preklinis yang Mendukung Pengobatan yang Memodifikasi Penyakit untuk Ensefalopati Perkembangan dan Epilepsi STXBP1
• Tanggal dan Waktu: Sabtu, 7 Desember 2024, 14.45 – 17.00 PT
• Sesi: Platform B | Penelitian Translasional
• Nomor Sesi: B.06
• Lokasi: Los Angeles Convention Center, Room 404, Level 2
• Penyaji: Allison Knoll, Ph.D., Direktur Penelitian Preklinis, Capsida

Presentasi Poster:

• Judul: Terapi Gen Sistemik dengan AAV yang Direkayasa Menunjukkan Keampuhan dan Keamanan Preklinis yang Mendukung Pengobatan yang Memodifikasi Penyakit untuk Ensefalopati Perkembangan dan Epilepsi STXBP1
• Tanggal dan Waktu: Sabtu, 7 Desember 2024, 12.00 – 14.00 PT
• Sesi Poster: Sesi Poster 1
• Nomor Poster: 237
• Lokasi: Los Angeles Convention Center, South Hall H, Level 1
• Penyaji: Allison Knoll, Ph.D., Direktur Penelitian Preklinis, Capsida

Abstrak dapat ditemukan di situs web AES di .

Tentang Ensefalopati Perkembangan dan Epilepsi STXBP1 (STXBP1-DEE)
Protein STXBP1 hadir di setiap neuron di otak dan sangat penting untuk neurotransmisi normal. Mutasi pada gen STXBP1 dikaitkan dengan kejang yang resisten terhadap pengobatan, keterlambatan perkembangan dan disabilitas intelektual yang parah, kelainan motorik, dan kematian mendadak yang tidak terduga pada epilepsi (SUDEP). STXBP1-DEE diperkirakan memengaruhi hingga satu dari 26.000 anak di seluruh dunia. Tidak ada pengobatan yang disetujui.

Tentang Capsida Biotherapeutics
Capsida Biotherapeutics adalah perusahaan terapi gen terintegrasi penuh dengan saluran pipa sistem saraf pusat (SSP) yang terdiri dari pengobatan yang memodifikasi penyakit dan berpotensi menyembuhkan untuk penyakit langka dan lebih umum di semua kelompok umur. Kapsid rekayasa milik Capsida memungkinkan tingkat transduksi neuron yang tinggi sambil membatasi tropisme ke organ non-target, seperti hati. Saluran pipa milik penuh Capsida mencakup pengobatan potensial pertama di kelasnya untuk ensefalopati perkembangan dan epilepsi STXBP1 (STXBP1-DEE), yang menerima Penunjukan Obat Yatim Piatu (ODD) dari U.S. Food and Drug Administration (FDA), pengobatan terbaik di kelasnya untuk penyakit Parkinson yang terkait dengan mutasi GBA (PD-GBA), dan terapi terbaik di kelasnya untuk ataksia Friedreich. Program STXBP1-DEE dan PD-GBA berada di jalur untuk memasuki klinik pada paruh pertama tahun 2025. Selain program yang dimiliki sepenuhnya, Perusahaan memiliki kemitraan validasi dengan AbbVie, Lilly, dan CRISPR Therapeutics. Capsida didirikan pada tahun 2019 oleh investor utama Versant Ventures dan Westlake Village BioPartners dan berasal dari penelitian inovatif di laboratorium Viviana Gradinaru, Ph.D., seorang profesor neurosains di Caltech. Kunjungi kami di .

 

SUMBER Capsida Biotherapeutics

“`