IASO Bio Menerima Penunjukan Obat Yatim Piatu dari Otoritas Makanan dan Obat-obatan Saudi untuk Equecabtagene Autoleucel

` tags.

``

(SeaPRwire) –   SHANGHAI, NANJING, China dan SAN FRANCISCO, 9 Mei 2025 — IASO Biotherapeutics (“IASO Bio”), sebuah perusahaan biofarmasi yang berfokus pada penemuan, pengembangan, manufaktur, dan komersialisasi terapi sel dan biologis inovatif, hari ini mengumumkan bahwa produk terapi sel CAR-T yang menargetkan BCMA yang dikembangkan sendiri, Equecabtagene Autoleucel (FUCASO), telah diberikan Orphan Drug Designation (ODD) oleh Saudi Food and Drug Authority (SFDA) untuk pengobatan pasien dewasa dengan multiple myeloma relaps atau refrakter (R/R MM) yang telah menerima setidaknya tiga lini terapi sebelumnya, termasuk inhibitor proteasom dan agen imunomodulator.

ODD adalah insentif regulasi khusus yang ditetapkan oleh Saudi SFDA untuk mendorong pengembangan terapi untuk penyakit langka. Obat-obatan yang menerima penunjukan ini memenuhi syarat untuk peninjauan peraturan yang dipercepat dan bantuan dengan pengembangan produk. Dengan persetujuan ODD, Equecabtagene Autoleucel sekarang dapat langsung mengajukan New Drug Application (NDA) di Saudi Arabia, yang diharapkan dapat mempersingkat proses persetujuan dan memungkinkan akses lebih awal bagi pasien di wilayah Middle East.

Ms. Jinhua Zhang, Pendiri, Ketua, dan CEO dari IASO Biotherapeutics, menyatakan: “Kami sangat senang bahwa equecabtagene autoleucel telah diberikan Orphan Drug Designation oleh SFDA. Hal ini sekali lagi menunjukkan pengakuan peraturan internasional terhadap nilai klinis dari terapi inovatif ini. Saudi Arabia tidak hanya berfungsi sebagai titik awal yang penting untuk perluasan kami ke pasar Middle East, tetapi juga mewakili langkah signifikan dalam strategi “Go Global” kami yang stabil. Kami akan bekerja sama dengan otoritas pengatur setempat, lembaga medis, dan mitra untuk memajukan proses persetujuan Equecabtagene Autoleucel di Saudi Arabia, dengan tujuan memberikan manfaat klinis kepada pasien di wilayah ini.”

Tentang Multiple Myeloma（MM)

Multiple myeloma (MM) adalah keganasan hematologi kedua yang paling umum secara global. Menurut data Globocan, insiden multiple myeloma global pada tahun 2022 adalah 1,8 per 100.000 orang, dengan prevalensi 5 tahun sebesar 6,8 per 100.000. Terlepas dari kemajuan dalam pengobatan anti-myeloma saat ini, MM sebagian besar tetap tidak dapat disembuhkan dengan beberapa relaps dan kecenderungan untuk mengembangkan refraktori terhadap beberapa kelas obat, yang menghadirkan tantangan terapeutik utama. Dengan demikian, ada kebutuhan yang belum terpenuhi untuk pilihan pengobatan baru di luar terapi anti-myeloma saat ini untuk pengobatan MM relaps atau refrakter, yang mampu mencapai respons yang mendalam dan tahan lama.

Tentang Equecabtagene Autoleucel

Equecabtagene Autoleucel adalah terapi sel CAR-T anti-BCMA sepenuhnya manusia yang inovatif yang menggunakan lentivirus sebagai vektor gen untuk mentransfeksi sel T autologous. CAR mengandung scFv sepenuhnya manusia, CD8a hinge dan domain transmembran, dan molekul ko-stimulasi 4-1BB dan domain aktivasi CD3ζ. Berdasarkan penyaringan struktur molekul yang ketat dan evaluasi fungsional in vitro dan in vivo yang komprehensif, FUCASO menunjukkan kemanjuran yang cepat dan ampuh, disertai dengan persistensi jangka panjang yang luar biasa in vivo, memungkinkan pasien untuk mencapai remisi yang mendalam dan tahan lama, memberikan perlindungan dan perawatan berkelanjutan untuk pasien dengan multiple myeloma.

Tentang IASO Bio

IASO Bio adalah perusahaan biofarmasi yang berfokus pada penemuan dan pengembangan terapi sel dan biologis inovatif untuk onkologi dan penyakit autoimun. IASO Bio memiliki kemampuan komprehensif yang mencakup seluruh proses pengembangan obat, dari penemuan awal hingga pengembangan klinis, persetujuan peraturan, dan komersialisasi.

Saluran pipanya mencakup portofolio beragam yang terdiri dari lebih dari 10 produk baru, termasuk Equecabtagene Autoleucel (injeksi CAR-T BCMA sepenuhnya manusia). Equecabtagene Autoleucel menerima persetujuan Biologics License Application (BLA) dari National Medical Products Administration (NMPA) China pada bulan Juni 2023 dan persetujuan U.S. FDA IND untuk pengobatan R/RMM pada bulan Desember 2022.

Dengan memanfaatkan tim manajemen yang kuat, saluran produk inovatif, serta kemampuan manufaktur dan klinis terintegrasi dan berkualitas tinggi, IASO bertujuan untuk memberikan terapi transformatif, dapat disembuhkan, dan terjangkau yang memenuhi kebutuhan medis yang belum terpenuhi bagi pasien di China dan di seluruh dunia. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi atau .

SUMBER IASO Bio