RiboX Therapeutics Mengumumkan Persetujuan FDA untuk Aplikasi IND RXRG001, Terapi RNA Sirkular Pertama untuk Pengobatan Xerostomia dan Hiposalivasi Akibat Radiasi

(SeaPRwire) –   PRINCETON, N.J., Oct. 25, 2024 — RiboX Therapeutics Ltd. (RiboX), sebuah perusahaan biofarmasi pelopor, yang fokus pada penemuan dan pengembangan terapi RNA sirkular yang direkayasa sepenuhnya, mengumumkan bahwa US Food and Drug Administration (FDA) telah membersihkan aplikasi IND-nya untuk Studi Fase I/IIa RXRG001 (Studi SPRINX-1) pada Oktober 25^th, 2024. RXRG001 adalah terapi RNA sirkular pertama yang menerima izin IND FDA. Kemajuan penting ini menandai tonggak sejarah yang signifikan karena obat RNA sirkular maju ke fase pengembangan klinis. Studi SPRINX-1 pertama pada manusia dirancang untuk mengevaluasi keamanan dan kemanjuran RXRG001 pada pasien dengan xerostomia induksi radiasi (RIX) (mulut kering) dan hiposalivasi (sekresi air liur rendah).

Xerostomia dan hiposalivasi adalah efek samping umum dari terapi radiasi pada pasien kanker kepala dan leher (HNC). Insiden HNC meningkat dan telah menjadi tumor ganas keenam paling umum di seluruh dunia. Terapi radiasi, pengobatan utama untuk HNC, sering menyebabkan kerusakan pada kelenjar ludah dan penurunan signifikan dalam sekresi air liur, yang sering menyebabkan mulut kering, kesulitan mengunyah dan menelan, kesehatan mulut yang terganggu, dan kualitas hidup yang menurun. Sudah dua dekade sejak pengobatan xerostomia terakhir disetujui oleh FDA. Pasien melaporkan bahwa pengobatan saat ini tidak efektif, sementara, dan mahal. Ada kebutuhan medis yang belum terpenuhi yang signifikan untuk mengembangkan pengobatan baru untuk xerostomia dan hiposalivasi.

RXRG001 adalah produk kepemilikan yang dikembangkan menggunakan teknologi RNA sirkular inovatif. Dalam beberapa tahun terakhir, RNA sirkular telah muncul sebagai terapi mRNA generasi berikutnya karena efisiensi ekspresi proteinnya yang tinggi, imunogenisitas yang rendah, dan stabilitas manufaktur. RXRG001 terdiri dari RNA sirkular yang mengkodekan aquaporin 1 manusia (hAQP1, protein saluran air membran sel), yang terkapsul dalam nanopartikel lipid (LNP). RXRG001 meningkatkan produksi air liur dengan memulihkan permeabilitas air melalui ekspresi berlebihan hAQP1, sehingga meredakan gejala mulut kering. Studi non-klinis menunjukkan profil risiko dan manfaat RXRG001 yang menguntungkan pada model hewan. Misalnya, satu kali pemberian RXRG001 menyebabkan peningkatan aliran air liur yang signifikan yang berkelanjutan selama sekitar empat minggu.

“RIX adalah masalah kesehatan seumur hidup yang menghancurkan bagi pasien dengan HNC. Meskipun terapi radiasi meningkatkan kelangsungan hidup pasien, kerusakannya pada kelenjar ludah menyebabkan penurunan kualitas hidup banyak penyintas kanker,” kata Dr. Yizhen Xu, Chief Medical Officer RiboX. “RXRG001 dapat menawarkan pilihan terapeutik yang berpotensi efektif dan berkelanjutan untuk pasien RIX. Kami gembira untuk melakukan uji klinis untuk mengevaluasi lebih lanjut kemanjuran dan keamanannya pada pasien.”

“Izin FDA atas aplikasi IND untuk RXRG001 merupakan pengakuan atas kemampuan inovatif kami, teknologi yang kuat, dan daya saing kami di bidang terapi RNA sirkular.” Dr. Weiyi Zhang, Chief Executive Officer RiboX, menyatakan “RiboX akan memajukan pengembangan klinis RXRG001, terus memanfaatkan keunggulan unik dari teknologi RNA sirkular dalam aplikasi terapeutik, dan memperkenalkan lebih banyak pengobatan inovatif kepada pasien di seluruh dunia.”

About RiboX Therapeutics

RiboX adalah perusahaan biotek yang beroperasi secara global, yang berdedikasi untuk menemukan dan mengembangkan terapi RNA sirkular yang direkayasa sepenuhnya, yang didirikan bersama oleh Drs. Ling-Ling Chen, Dan Peer dan Weiyi Zhang pada tahun 2021. Perusahaan ini memiliki operasi di Princeton, NJ, AS, Rehovot, Israel dan Shanghai, Tiongkok. Terapi RNA sirkular adalah modalitas baru, yang dianggap sebagai terapi RNA generasi berikutnya. Dibandingkan dengan mRNA, RNA sirkular memiliki struktur RNA untai tunggal yang tertutup kovalen yang memberikan stabilitas yang unggul, mengurangi imunogenisitas, dan ekspresi protein yang dapat disetel, yang selanjutnya mengatasi keterbatasan terapi mRNA saat ini dan mewujudkan potensi penuh obat RNA.

RiboX telah mengembangkan desain dan rekayasa obat RNA sirkular plug-and-play milik sendiri, dikombinasikan dengan platform LNP yang inovatif dan kemampuan manufaktur yang kuat. Teknologi inovatif ini memberikan dukungan untuk pengembangan klinis terapi RNA sirkular. Pipa RiboX mencakup berbagai bidang terapeutik, termasuk xerostomia induksi radiasi, penyakit monogenik, penyakit autoimun, dan vaksin. RiboX berkomitmen untuk memelopori penelitian inovatif dalam terapi RNA generasi berikutnya, dengan visi untuk meningkatkan kualitas hidup pasien di seluruh dunia.

Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi:

Media contact:

 

SOURCE RiboX Therapeutics Ltd.